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PARTONE

前言

PARTTWO

前言

进行性肌营养不良（ProgressiveMuscularDystrophy,PMD）是一组由基因突变引发的遗传性肌肉疾病，以进行性加重的骨骼肌萎缩、无力为主要特征，部分类型还可累及心肌和呼吸肌。这类疾病好发于儿童及青少年，尤其是杜氏肌营养不良（DuchenneMuscularDystrophy,DMD）占比最高，约每3500名男婴中就有1例发病。患者常因运动功能逐渐丧失、呼吸及心脏受