阳离子聚合物的精准设计、高效合成与基因转染性能的深度剖析.docx

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2026-01-15 发布于上海
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阳离子聚合物的精准设计、高效合成与基因转染性能的深度剖析

一、引言

1.1研究背景

基因治疗作为一种极具潜力的新型治疗手段，正逐渐成为生命科学领域的研究热点。其旨在通过将治疗性基因导入靶细胞，纠正或补偿基因缺陷，从而达到治疗疾病的目的，为许多传统医学难以攻克的疑难病症，如遗传性疾病、癌症、心血管疾病等，带来了新的希望。在基因治疗的众多关键环节中，基因载体起着举足轻重的作用。基因载体如同“运输工具”，负责将治疗性基因安全、高效地输送到靶细胞内，并确保基因能够在细胞内稳定表达，发挥其治疗功效。理想的基因载体应具备多种优良特性，如高转染效率，能够将基因有效导入靶细胞；低免疫原性，避免引发机体的免