数智化时代的罕见病临床研究设计与实施策略.pdf

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908ChinJPharmacoepidemiol,AUG.2025,Vol.34,No.8

·综述·

数智化时代的罕见病临床研究设计与实施策略

1,2#3#4442,5

孙凤宇,曹伯睿,陈娜娜,钟欣雯,侯 艳,彭志行

1. 国家药品监督管理局药品审评中心(北京 100076)

2. 南京医科大学公共卫生学院生物统计系(南京 211166)

3. 首都经济贸易大学统计学院(北

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