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再生医学在罕见病治疗中的应用潜力评估.docx

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    再生医学在罕见病治疗中的应用潜力评估

    目录

    TOC\o1-3\h\z\u一、再生医学在罕见病治疗中的行业现状 3

    1、全球罕见病与再生医学发展概况 3

    罕见病定义及全球患病人群统计数据 3

    再生医学技术在罕见病领域的临床应用现状 5

    2、主要治疗手段与技术路径 6

    基因治疗在单基因罕见病中的应用案例 6

    干细胞疗法在神经退行性罕见病中的进展 8

    二、技术发展与核心竞争格局 10

    1、关键技术突破与研发热点 10

    基因编辑技术在罕见病治疗中的精准干预 10

    诱导多能干细胞（iPSC）技术的个体化治疗潜力 11

    2、主

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