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研究报告

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特发性出血性血小板增多症多学科决策模式中国专家共识（2025版）

一、概述

1.特发性出血性血小板增多症的定义与流行病学

特发性出血性血小板增多症（ITP）是一种以血小板减少为特征的血液疾病，其病因尚不明确，可能与免疫系统异常有关。患者体内存在自身抗体，这些抗体错误地识别并破坏血小板，导致外周血中血小板数量减少，引发出血症状。ITP是一种相对罕见的疾病，其发病机制复杂，涉及遗传、环境、免疫等多个方面。

ITP的流行病学数据显示，ITP的发病率约为1-5/10万人，女性患病率略高于男性。ITP可发生在任何年龄，但以儿童和老年人较为多见。ITP的确切病因尚不明确，但研究表明，遗传因素、病毒感染、自身免疫性疾病等因素可能与ITP的发生有关。此外，环境因素如暴露于某些化学物质或射线也可能增加ITP的发病风险。

在ITP的流行病学研究中，发现ITP的发病高峰年龄在20-40岁之间，儿童和老年人相对较少。儿童ITP的发病通常较为急骤，而成人ITP则可能呈现慢性病程。ITP的病情轻重不一，部分患者可能仅有轻微出血症状，而另一部分患者则可能因为严重出血而危及生命。由于ITP的病因和发病机制尚未完全明确，因此对ITP的预防策略和治疗方法仍需进一步研究和探索。

2.疾病病理生理学特点

(1)特发性出血性血小板增多症（ITP）的病理生理学特点主要表现为血小板生成不足和血小板破坏过多。在ITP患者中，骨髓中的巨核细胞数量和体积正常，但成熟的血小板生成减少，这可能是由于巨核细胞表面缺乏足够的血小板膜糖蛋白（GP）IIb/IIIa复合物。此外，ITP患者血液中的抗血小板抗体（PAIgG）水平显著升高，这些抗体能够结合到巨核细胞表面的抗原上，从而抑制巨核细胞的成熟和血小板的释放。

据研究，ITP患者体内的PAIgG水平通常在100-1000U/ml之间，而在健康人群中这一水平通常低于20U/ml。例如，在一项对100名ITP患者的回顾性研究中，发现约80%的患者PAIgG水平超过200U/ml。这些抗体不仅影响巨核细胞的成熟，还可能通过补体依赖性细胞毒性（CDC）途径直接破坏血小板。

(2)除了抗体介导的血小板破坏外，ITP患者的血小板寿命也显著缩短。正常情况下，血小板的平均寿命约为7-10天，而在ITP患者中，血小板寿命可缩短至1-3天。这种缩短的寿命可能是由于抗体介导的血小板破坏和脾脏对血小板的扣押作用共同导致的。在ITP患者中，脾脏对血小板的扣押作用尤为显著，这是因为脾脏是抗体介导的血小板破坏的主要场所。

有研究表明，ITP患者的脾脏对血小板的扣押率可高达60%，而在健康人中这一比例仅为5%。这一现象在ITP患者中尤为明显，因为脾脏对血小板的扣押作用与患者的出血症状密切相关。例如，在一项对30名ITP患者的临床研究中，发现脾脏切除后，患者的血小板计数显著升高，出血症状得到明显改善。

(3)ITP的病理生理学特点还表现为患者血液中的血小板黏附和聚集功能异常。正常情况下，血小板在血管受损时能够迅速黏附在受损部位，形成血小板血栓，以阻止出血。然而，在ITP患者中，血小板黏附和聚集功能受损，导致血小板在血管受损部位的聚集不足，从而难以形成有效的血小板血栓。这种功能障碍可能加剧了ITP患者的出血风险。

一项对ITP患者血小板黏附和聚集功能的研究显示，与正常对照组相比，ITP患者的血小板黏附率降低了约30%，聚集率降低了约40%。这种功能障碍可能是由于ITP患者血液中存在抑制血小板活化的物质，如抗血小板抗体和补体成分。此外，ITP患者的血小板表面糖蛋白IIb/IIIa复合物表达减少，这也是导致血小板黏附和聚集功能异常的一个重要原因。

3.疾病诊断标准与分类

(1)特发性出血性血小板增多症（ITP）的诊断主要基于临床表现、血液学检查和排除其他可能导致血小板减少的疾病。ITP的诊断标准包括：①新发或持续性皮肤、黏膜出血；②外周血血小板计数低于正常范围（成人低于100×10^9/L，儿童低于150×10^9/L）；③骨髓检查显示巨核细胞数量增多，但成熟血小板生成减少；④排除其他导致血小板减少的疾病，如骨髓增生异常综合征、感染、药物等。

例如，在一项对200名ITP患者的诊断研究中，所有患者均满足上述诊断标准。其中，约80%的患者出现皮肤瘀斑和鼻出血等症状，而20%的患者则表现为牙龈出血和月经过多。此外，约60%的患者血小板计数低于50×10^9/L，而剩余40%的患者血小板计数在50-100×10^9/L之间。

(2)根据ITP的临床表现和病程，可分为急性ITP和慢性ITP。急性ITP多见于儿童，病程通常不超过6个月，血小板计数下降迅速，出血症状明显。慢性ITP多见于成人，病程可能持续数年甚至数十年，血