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罕见病药物研发进展与市场准入政策研究分析报告.docx

罕见病药物研发进展与市场准入政策研究分析报告.docx

    罕见病药物研发进展与市场准入政策研究分析报告

    目录

    TOC\o1-3\h\z\u罕见病药物产能、产量、利用率与需求量分析表（2023年数据） 3

    一、罕见病药物研发现状与技术进展 4

    1、全球罕见病药物研发概况 4

    罕见病定义与分类标准国际对比 4

    全球获批罕见病药物数量与治疗领域分布 5

    2、中国罕见病药物研发进展 7

    国内已上市罕见病用药数量与适应症覆盖情况 7

    本土企业与跨国药企在研管线对比分析 8

    3、关键技术平台与研发趋势 10

    基因治疗与RNA技术在罕见病领域的应用突破 10

    人工智能与真实世界数据加速药物靶

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