“会发光”的定点标记蛋白：助力体内CAR-T从概念验证突破临床试验研究.pdfVIP

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“会发光”的定点标记蛋白：助力体内

CAR-T从概念验证突破临床试验研究

十年前，CAR-T疗法因其在血液肿瘤中的惊艳疗效而震动医疗届，但

其漫长的体外制备周期和百万元一针的高昂价格让患者望而止步。尤

其是CAR-T在实体瘤领域的举步维艰，更是限制了其可扩展性和可及

性。为何患者的“救命稻草”遥不可及呢？

为克服以上瓶颈，体内（invivo）CAR-T技术快速兴起。该技术通

过病毒载体或纳米递送系统将CAR基因直接导入患者T细胞，实现原

位编程、扩增和功能化，省去体外加工步骤，患者可即时接受治疗。

将天价打下来，体内CAR-T的费用预估将是传统的1/10，在普惠性

方面带来根本性改善，且免除化疗预处理，也会让危重患者受益。

现在，体内CAR-T技术已从概念验证走向临床试验。CAR-T细胞的动

态分布、扩增效率、功能持久性、药代动力学等精准检测，直接关系

剂量优化、安全性评估及疗效预测。义翘神州创新性推出“会发光”

定点标记重组蛋白，为体内CAR-T研发提供高效分析工具。

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一、InvivoCAR-T：“即用现货型”范式转换

体内（Invivo）CAR-T细胞疗法的核心是直接向患者体内注射携带

CAR基因的载体，并通过基因编辑优化和精准的靶向策略，提升治疗

特异性及降低毒性。体内CAR-T无需抽血和体外培养，经过静脉注射，

病毒或脂质纳米颗粒载体如同“生物导弹”在体内精准识别并改造T

细胞或其它免疫细胞，使其原位转化为能够杀伤肿瘤细胞的CAR-T细

胞，具有“即用现货型”的便捷性和可扩展性。

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体内CAR-T技术流程示意图

（源自文献：doi:10.1038/s41392-025-02269-w）

体内CAR-T技术将传统的体外CAR-T“精英疗法”转变为“普惠方案”。

以患者自身为“细胞工厂”，流程简单，1-3天即可完成治疗，传统

CAR-T需要7-22天。载体可批量生产、冻存储存，具有通用型

（Off-the-Shelf）属性，预计规模化生产能将成本降低50-90%，未

来有望降至万元。体内CAR-T技术无需健康T细胞，无需清淋预处理，

CRS风险显著降低，适用人群更广。

二、InvivoCAR-T：从实验室到临床研究

目前，全球尚无体内（Invivo）CAR-T产品获批上市，该技术正处

于概念验证到早期临床开发的关键期。InvivoCAR-T于2017年首次

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完成概念性验证，截止2025年底，全球范围已超过30项体内CAR-T

临床试验在进行，且已发表首批临床数据，标志着InvivoCAR-T技

术的临床转化进入重要的里程牌。

1，血液系统恶性肿瘤

2025年7月2日，Lancet发表了首个采用invivoCAR-T细胞治疗

多发性骨髓瘤的临床数据。ESO-T01由EsoBiotec（阿斯利康子公司）

和普瑞金合作开发，利用具备免疫屏蔽功能的慢病毒载体，搭载靶向

BCMA的人源化单域抗体。数据显示针对复发/难治性多发性骨髓瘤

（RRMM），4例患者客观缓解率（ORR）达100%，观察到可控的细胞

因子释放综合征（CRS），未检测到神经毒性（ICANS），初步验证了

安全性。

Interius的靶向CD20的INT2104项目和Umoja的靶向CD19的

UB-VV111，已经进入临床Ⅰ期试验，适应症分别为B细胞恶性肿瘤和

血液肿瘤。

2，实体瘤

体内CAR-T是突破实体瘤微环境屏障的全新尝试。通过精准局部给药，

如卵巢癌腹腔给药或胶质母细胞瘤脑