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基因治疗在罕见病领域的发展趋势与投资价值.docx

基因治疗在罕见病领域的发展趋势与投资价值.docx

    基因治疗在罕见病领域的发展趋势与投资价值

    目录

    TOC\o1-3\h\z\u一、基因治疗在罕见病领域的行业现状与市场潜力 3

    1、全球罕见病基因治疗的发展现状 3

    罕见病定义及全球患者基数统计 3

    获批基因治疗产品数量与代表性疗法分析 5

    2、中国罕见病基因治疗市场发展概况 6

    国内罕见病目录更新与政策支持情况 6

    本土企业研发进展与临床试验分布 8

    二、技术路径与研发竞争格局 10

    1、主流基因治疗技术路线分析 10

    病毒载体技术（AAV、慢病毒等）的应用现状与突破 10

    2、国内外主要企业与科研机构竞争态势 11

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