海外小核酸行业动态跟踪之Ionis：ASO疗法先驱者，后续有望迎来多个里程碑事件催化.pptxVIP

海外小核酸行业动态跟踪之Ionis：

ASO疗法先驱者，后续有望迎来多个里程碑事件催化

生物医药行业强于大市（维持）

2026年1月14日

Ionis自主商业化产品持续放量，并上调全年业绩指引。公司目前有TRYNGOLZA和DAWNZERA两款自主商业化产品，其中TRYNGOLZA在2025年单Q3实现0.32亿美元收入，2025年全年预计实现收入0.85亿-0.95亿美元。2025年全年业绩指引方面，根据公司2025年Q3财报，预计全年收入为8.75亿-9亿美元（此前为8.25亿-8.5亿美元）。

TRYNGOLZA（olezarsen）有望拓展适应症，切入SHTG市场。TRYNGOLZA目前获批适应症为用于成人FCS患者饮食辅助来降低甘油三酯水平，FCS在美国的发病率约为百万分之一到百万分之十三，市场容量有限。SHTG患病人群较为广泛，美国预计超300万人患有SHTG。现有的治疗药物包括贝特类和ω-3类药物，但疗效较为有限，存在较大未被满足的临床治疗需求。Ionis在2025年11月披露了olezarsen治疗SHTG的关键性III期CORE和CORE2研究结果，两项研究均达到了主要终点，针对sHTG适应症预计2026年提交上市申请。

后续有望迎来多个里程碑事件催化。Olezarsen（sHTG适应症）、Zilganersen（亚历山大病(AxD)）、Bepirovirsen（已授权GSK，HBV适应症）预计2026年提交上市申请；有5款合作产品预计在2026年读出III期临床数据。

投资建议：Ionis为ASO疗法的先驱者，公司目前拥有两款自主商业化产品TRYNGOLZA和DAWNZERA，其中TRYNGOLZA针对FCS适应症已取得较好商业化成果，针对sHTG适应症预计于2026年提交上市申请，有望进一步拓展适应症。此外，公司2026年有望迎来多个里程碑事件，Zilganersen（亚历山

大病(AxD)）、Bepirovirsen（已授权GSK，HBV适应症）22年提交上市申请，公司商业化品种数量有望进一步增加；有5款合作产品预计在2026年读出III期临床数据。建议关注在小核酸领域有布局的相关，企如业瑞博生物、悦康药业、福元医药、前沿生物、石药集团、热景生物、靖因药业等公司。

风险提示：1）监管政策风险：医药行业受政策影响较大，后续可能医保控费政策影响、药品审批标准变紧等导致新药上市及商业化不及预期等风险。2）研发风险：医药行业研发投入大，周期长，可能存在研发失败等风险。3）市场竞争加剧风险：市场环境变化有可能造成行业竞争进一步扩大，竞争格局有可能发生变化。

投资建议

1

2、自主商业化产品持续放量，合作产品有望拓展适应症

3、后续里程碑事件及催化

4、投资建议及风险提示

1、2025Q3业绩概述

目录CONTENTS

n2025年Q3，公司总营收实现收入1.57亿美元，其中公司自主商业化品种TRYNGOLZA销售额实现3200万美元。运营亏损单Q3季度为1.29亿美元，公司现金及短期投资额为22亿美元。

n2025年全年业绩指引方面，预计全年收入为8.75亿-9亿美元（此前为8.25亿-8.5亿美元），其中自主商业化品种TRYNGOLZA预计实现收入0.85亿

-0.95亿美元；全年运营亏损预计2.75亿-3亿美元（此前为3亿-3.25亿美元）；现金预计超21亿美元（此前预计约20亿美元）。

图表1公司2025Q3业绩表现图表2公司2025年全年业绩指引

1.公司2025Q3业绩概览及全年指引

资料来源：Ionis官网、平安证券研究所

3

目录CONTENTS

1、2025Q3业绩概述

2、自主商业化产品持续放量，合作产品有望拓展适应症

3、后续里程碑事件及催化

4、投资建议及风险提示

nIonis是ASO疗法的先驱者，致力于神经病学和心血管代谢疾病等领域的RNA药物开发。目前已有4款产品成功商业化，其中TRYNGOLZA和DAWNZERA是公司自主商业化品种，WAINUATM和SPINRAZA为合作产品。

nTRYNGOLZA是治疗FCS的ASO药物，用于成人FCS患者饮食辅助来降低甘油三酯水平，于2024年12月获得美国FDA批准，并在2025年9月在欧盟获批。TRYNGOLZA为每月给药一次，在持续降低甘油三酯水平和减少急性胰腺炎事件方面具有较好表现。TRYNGOLZA单季度销售额持续增长，2025年Q1/Q2/Q3分别实现销售额0.06/0.19/0.32亿美元。

图表3TRYNGOLZA销售情况