新药研发概论.ppt

BriefIntroductionofNew

DrugResearch

第一章新药研D发ev概elop论ment

主要内容

v新药研究与开发的过程

v药物合成及工艺研究和质量标准研究的重要性

v新药研究和开发中知识产权问题

v化学药物的命名方法

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第一节新药研究与开发

的过程和方法

Processand

Methodologyof

Researchand

DevelopmentofNew

Drugs

新药的研究与开发

v新药系指我国未生产上市销售过的药品。已生

产的药品改变剂型、改变给药途径、增加新的

适应症或制成新的复方制剂，亦按新药管理。

v新药的研发也是一个耗资、费时的工程。据统

计，一个全新药物从研发到上市，需要12-15

年时间，平均耗资约8亿美元。

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新药的研究与开发

RD之路，有多少能走到最后？

新药研发特点：投资高、周期长、风险高、利润高、竞争激烈

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新药开发过程

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1.药物发现过程

发现新化学实体NCE

获得候选药物

2.临床前研究，获得IND

（investigationalnewdrug）

3、临床试验（或临床验证），

获得NDA（newdrugapproval）

PhaseI:20－30例健康受试者

PhaseII:不少于100例典型患

者

PhaseIII:不少于300例患者

4、上市后研究，临床药理

PhaseIV:2000例

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1、药物发现过程

四个主要阶段：

1.靶分子的确定和选择

2.靶分子的优化

3.先导化合物的发现

4.先导化合物的优化

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2、药物临床前研究

新药临床前研究要解决哪些问题？

在此研究阶段，需要解决的化学工作有：

v（1）可以供给足够量的供研究药物；

v（2）其大规模的生产工艺是可行且价廉的；

v（3）有确定的药物分析方法和对血中，尿中主要代

谢产物的检测方法；

v（4）早期的药物稳定性数据表明药物是稳定的。

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临床前研究需解决的其他问题：

v（1）所研究的药物有确定的药效学作用；

v（2）在动物中进行了药物的吸收试验且其结

果可行；

v（3）动物中进行的药物吸收、代谢和排泄研

究和人体中所预期的结果相似；

v（4）药物有较少的活性代谢物；

v（5）有明确的新药代谢的动力学研究；

v（6）三致试验和急性、亚急性、长期毒理试

验，未见明显的安全性问题。

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3、临床研究

vⅠ期临床研究是在健康志愿者身上进行的试验，主要

是进行新药在人体中的耐受性研究和在正常人体中的

药代动力学研究，而不对其疗效进行评价。

vⅡ期临床研究是在病人身上进行的试验，主要是确定

试验药品的药效学作用；通过与对照药的比较，了解

其治疗价值和安全性；确定新药的适应证及最佳治疗

方案，包括剂量、给药途径、给药次数，疗程等。考

察新药的不良反应及其危险性。

vⅢ期临床研究是通过随机、双盲对照试验的方法，扩

大新药的药效研究的临床试验。

vIV期临床:上市后研究，不良反应监测期