【东方-2026研报】小核酸破局：从“肝脏验证”迈向“多组织扩展”.pdfVIP

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行业名称

小核酸破局：从“肝脏验证”迈向“多组看好（维持）

织扩展”国家/地区中国

行业医药生物行业

报告发布日期2026年02月03日

核心观点

⚫小核酸交易频发，国产药物全球认可度提升。近期，圣因生物接连斩获BD交易：

2025年11月8日，圣因生物与代谢疾病巨头礼来达成战略合作，获含首付款、股

权投资及最高12亿美元里程碑付款；26年2月2日，圣因生物与罗氏旗下基因泰

克达成合作，授权一款RNAi药物的全球独家许可，获得2亿美元首付款及15亿美

元的里程碑付款。此外，近期罗氏与Manifold就透脑递送技术达成合作，总计超过

20亿美元的临床和销售里程碑。以上一系列合作既加速了国产创新管线的全球化进

程，也体现了MNC对核心技术平台的高度认可。

伍云飞执业证书编号：S0860524020001

⚫MNC加速布局新一代递送平台，从“肝脏验证”迈向“多组织扩展”。基于肝脏靶香港证监会牌照：BRX199

向的递送技术已较为成熟，竞争日趋激烈，跨国药企纷纷将战略重心转向肝外递送wuyunfei1@

技术，通过自研或外部合作锁定下一代核心资产。肝外组织主要涉及脂肪、肌肉、021

中枢神经系统、心脏、肾脏等，若攻克这些核心组织的递送难题，小核酸药物有望傅肖依执业证书编号：S0860524080006

解决巨大的临床未满足需求。例如，圣因生物的LEAD™平台已开发靶向脂肪、骨fuxiaoyi@

骼肌和巨噬细胞的递送系统，可用于治疗肥胖、代谢性疾病等；瑞博生物的021

RiboPepSTARTM平台可针对肾脏、中枢神经系统、脂肪、肌肉等多种组织的特异性

递送；罗氏下注的透脑递送技术也进一步拓展了RNAi疗法在中枢神经系统疾病中的

应用可能性。我们认为，小核酸疗法早已不再局限于罕见病和代谢性疾病，递送技

术的突破使得其正在系统性切入更具规模化的应用场景，商业价值巨大。

减脂保肌强协同，小核酸开启减重新纪2026-01-14

⚫小核酸“破局”之年，中国创新药物有望成为核心交易资产。我们认为，国内小核

元：—医药行业专题报告

酸药物优势凸显。目前，国内企业在小核酸药物的化学修饰、肝脏靶向递送技术上