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基因编辑技术在治疗罕见病中的应用研究

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基因编辑技术在治疗罕见病中的应用研究

摘要:基因编辑技术,如CRISPR/Cas9,为治疗罕见病提供了新的策略。本文综述了基因编辑技术在治疗罕见病中的应用研究进展,包括技术原理、临床应用案例、面临的挑战和未来发展方向。通过对现有文献的梳理和分析,本文旨在为罕见病的基因治疗提供参考和启示。

罕见病是一类发病率低、病因复杂、治疗手段有限的疾病。近年来,随着基因编辑技术的快速发展,为罕见病的治

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