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《中国罕见病行业趋势观察报告》|2026

序言

十年,足够一粒种子长成树木,也足够一个议题从边缘步入中心。

当您翻开这份《中国罕见病行业趋势观察报告》时,病痛挑战基金会刚刚走过整整十年的历程。十年前的2016年,我们在国际罕见病日这一天宣告成立,彼时罕见病在中国还只是一个鲜为人知的医学概念。十年后的今天,罕见病已从“被遗忘的角落”成长为一项国家议程——两批罕见病目录先后发布,全国诊疗协作网覆盖419家医院,越来越多的创新药物获批上市并纳入保障体系。

这十年的进步,是政策制定者、医学专家、企业伙伴、公益同仁和每一位病友共同书写的。然而,站在十周年的节点上回望,我们更清醒地认识到:目录内的207种疾病只是冰山一角,仍有数千种罕见病等待被看见;“有药可用”与“真正用上药”之间,依然横亘着“最后一公里”的梗阻;那些“无药可用”的患者,他们的护理需求、康复支持、社会融入,仍是保障体系中尚待照亮的角落。

因此,这份报告不仅是对过去一年罕见病议题的系统梳理,更是一份面向未来的行动指南。我们希望通过呈现诊疗、保障、研发、支持体系等各维度的真实图景,为政策制定者提供参考,为产业同仁指明方向,为患者组织注入力量,为社会公众打开一扇理解罕见病的窗口。

下一个十年,我们期待与所有同行者一道,