基于PDMAEMA结构的新型高分子基因载体的设计、合成与性能研究.docx

基于PDMAEMA结构的新型高分子基因载体的设计、合成与性能研究

一、引言

1.1研究背景

在现代生命科学领域，基因治疗作为一种极具潜力的治疗手段，正逐渐成为研究的焦点。基因治疗旨在将正常基因或具有治疗作用的基因，通过特定方式导入人体靶细胞，以纠正基因缺陷或发挥治疗功效，从而达到治愈疾病的目的。自20世纪70年代基因治疗技术诞生以来，其发展可谓日新月异，为诸多传统医学难以攻克的疾病，如癌症、遗传性疾病、感染性疾病、心血管疾病和自身免疫性疾病等，带来了全新的治疗思路与希望。

基因治疗的流程主要涵盖三个关键步骤：治疗基因的筛选与确定、治疗基因导入宿主细胞以及治疗基因在细胞内的有效表达。