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2025年肾内科科研设计试卷

考试时间：______分钟总分：______分姓名：______

一、简答题（每题8分，共40分）

1.请简述在肾内科临床研究中实施随机对照试验（RCT）的主要优势及其面

临的核心挑战。

2.在一项比较两种不同药物降低慢性肾脏病（CKD）患者蛋白尿效果的随机

对照试验中，研究者计划采用尿白蛋白/肌酐比值（UACR）作为主要疗效终点。请

说明选择UACR作为主要终点的理由，并列举至少两种该终点可能存在的局限性。

3.请解释什么是研究偏倚，并列举三种在肾内科观察性研究中常见的偏倚类

型，简述其产生原因。

4.设想您计划进行一项队列研究，探究长期高血压病史与终末期肾病（ESRD）

发生风险之间的关系。请简述该队列研究的主要特点，并说明选择该研究设计类型

的原因。

5.在设计一项涉及肾移植受者的临床试验时，研究者需要考虑伦理因素。请

列举至少三项在肾移植研究中必须重点考虑的伦理问题，并简述如何应对其中至少

一项问题。

二、案例分析题（每题25分，共50分）

6.某研究团队计划开展一项研究，评估一种新型生物标志物（名为

“KidneyMark”）在早期糖尿病肾病（DKD）患者中预测肾功能快速进展（定义为

每年估算肾小球滤过率下降≥15ml/min/1.73m²）的效能。请设计一个初步的研究

方案框架，应包括：研究目的、研究设计类型、目标样本量估算的简要依据、纳入

与排除标准、主要研究终点（预测标志物的具体定义）、关键次要终点、随机化与

分组方案（如果采用RCT）、盲法实施（如果适用）、数据收集的主要指标、随访

计划及频率、以及初步的统计分析方法考虑。

7.假设您正在设计一项关于维持性血液透析（MHD）患者铁缺乏纠正策略的

RCT。试验旨在比较高剂量铁剂一次性静脉注入versus缓慢、分次静脉注入在改

善铁指标（如转铁蛋白饱和度TSAT）和减少输血需求方面的效果。请详细说明该

研究设计中需要特别注意的关键环节，包括但不限于：研究问题的具体化、研究设

计的具体细节（如盲法可行性）、样本量估算的关键参数、详细的入排标准（特别

是铁缺乏的诊断标准）、主要和次要终点的定义与测量方法、随机化方案的制定、

数据收集工具的选择、以及如何处理潜在的依从性问题。

试卷答案

一、简答题

1.优势：①随机化能有效分配处理因素和潜在的混杂因素，减少选择偏倚，

从而提高研究组间的可比性。②对照组的存在提供了有价值的比较基准，有助于

区分处理因素的真实效应与自然病程或其他因素的影响。③盲法（尤其双盲）能

进一步减少观察者偏倚和受试者偏倚，保证结果的客观性。④RCT是当前证据等

级最高的研究设计，其结果可信度较高。

挑战：①设计和实施复杂，成本高昂，需要较大样本量和较长时间。②

随机化可能引发伦理问题，特别是当对照组不接受有效治疗时。③在实际操作中

维持盲法可能困难（如药物外观差异、检查指标易暴露）。④可能存在失访偏倚，

且需要较长时间随访才能观察到某些远期终点。⑤对于某些疾病或干预措施，难

以设计出有效的对照组或盲法。

2.选择理由：①UACR是评估肾脏损伤和蛋白尿负荷的常用且相对容易测

量的指标，与肾脏病进展密切相关。②UACR能较敏感地反映药物对蛋白尿的影响，

变化趋势可能较早体现治疗效果。③相较于直接测量肾小球滤过率（eGFR），

UACR测量相对便捷，成本较低。

局限性：①UACR受尿液浓缩/稀释程度影响较大，不同时间、不同体位、

饮食等因素可能导致波动，需要标准化收集尿液。②UACR的绝对值和变化幅度在

不同种族、性别、年龄或肾小球滤过率水平的人群中可能存在差异，需谨慎解读。

③UACR仅反映蛋白尿的负荷，不能完全反映肾脏病理损伤的严重程度或功能损害。

④存在一定的测量误差。

3.偏倚定义：研究中未能正确随机分配处理因素或未能正确测量、分类变

量，导致比较组间基线特征不相似或结果测量偏离真实值，从而影响研究结论的真

实性。

常见偏倚类型及原因：

*选择偏倚：研究对象进入不同研究组的方式存在系统差异，导致组

间基线特征不同。原因如：入院率差异、自愿参与率差异、抽样方法不当等。（例

如，某研究仅选择住院患者，而忽略门诊