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2025年药品研发与临床试验管理指南

第1章药品研发管理基础

1.1药物发现与开发流程

药物发现通常始于靶点识别，通过高通量筛选（HTS）或结构生物学技术确定潜在靶点。例如，2025年指南建议采用辅助药物发现，结合深度学习模型预测分子与靶点的结合能力，提高发现效率。在靶点验证阶段，需通过细胞实验和动物模型验证靶点功能。根据2024年WHO数据，约60%的候选药物在靶点验证阶段被淘汰，因此需严格筛选实验模型和实验条件。

药物分子筛选阶段采用高通量筛选（HTS）和分子对接技术，结合分子动力学（MD）模拟预测药物与受体的结合模式。例如，2025年指南推荐使用Z-score标准化方法评