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降低基因治疗的生产成本

七月2023

作者行业挑战及充满前景的技术

MORRISHOSSEINI

高级合伙人近年来基因治疗领域的崛起标志着制药行业迎来了几十年来最重大的进展之一。

基因疗法可以帮助有遗传缺陷的患者进行缺陷基因的修饰，因此这种疗法具有不

STEPHANFATH

同于其他药物产品的、治疗或治愈多种疾病的潜力。目前已经有几种基因疗法被证

副合伙人

明非常有效：例如Luxturna已经帮助一些患者恢复了视力。

SOPHIAWEERTH

高级咨询顾问

然而，这些新治疗方法带来的希望是有代价的。治疗费用可能最高高达350万美元

一剂，例如用于一次性治疗B型血友病的静脉注射药物Hemgenix，制造成本是最

主要的成本驱动因素。基因治疗药物的生产过程与传统药物的现代制造方法截然

不同，因此需要企业建立全新的生产模式。由于产业还处于早