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沙利度胺联合地塞米松治疗系统性轻链淀粉样变性的疗效探究：基于多案例的分析

一、引言

1.1研究背景

系统性轻链淀粉样变性（systemiclightchainamyloidosis，AL）是一种较为罕见但严重的浆细胞疾病，其发病机制是由于异常的单克隆浆细胞产生的游离轻链聚集形成淀粉样纤维，并沉积于多个组织与器官，进而导致组织结构破坏和器官功能障碍。这种疾病可累及全身多个系统，包括肾脏、心脏、肝脏、神经系统等，临床表现复杂多样且缺乏特异性，容易导致误诊和漏诊。

肾脏受累在AL患者中极为常见，大量蛋白尿或肾病综合征是常见表现，严重时可进展为肾功能衰竭。心脏受累同样不容忽视，可引发心肌病变、心律失常、心力衰竭等，严重影响患者的心脏功能和生活质量，是导致患者死亡的重要原因之一。此外，肝脏受累可表现为肝肿大、肝功能异常；神经系统受累则可能出现感觉异常、运动障碍、自主神经功能紊乱等症状。

AL的发病率虽低，但随着人口老龄化和环境因素的影响，其发病呈现上升趋势。由于疾病的复杂性和严重性，患者的预后往往较差，未经治疗的患者中位生存期仅为13个月左右，约40%的患者在确诊1年内死于严重器官受累。传统的治疗方法，如化疗，虽然在一定程度上可以缓解症状，但疗效有限，且副作用较大，对患者的生活质量和长期生存影响较大。因此，寻找更为有效的治疗方法成为医学领域亟待解决的问题。

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