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靶向药物总结2026

一、核心概述

（一）定义与核心特点

定义：针对肿瘤发生发展关键靶点的药物，与传统细胞毒类化疗药不同，疗效依赖靶点表达/突变状态。

核心特点：强调生物标志物指导（分子分型、用药选择、疗效评估），实现个体化治疗。

用药原则：有明确靶点的药物需先检测靶点再用药；新型泛实体瘤靶向药可跨肿瘤类型使用。

（二）常用分类（按结构）

单克隆抗体类（大分子）、小分子化合物类（酪氨酸激酶抑制剂等）、抗体偶联药物（ADC），再按作用靶点进一步细分。

二、单克隆抗体类（大分子）

（一）共性特点

分子量较大，半衰期长，血药浓度维持久；通过抗体依赖细胞介导的细胞毒作用（ADCC）、补体依赖的细胞毒作用（CDC）等发挥效应。

（二）主要类型与代表药

抗CD20单抗

利妥昔单抗：人鼠嵌合型Ⅰ型，用于非霍奇金淋巴瘤（NHL），不良反应以输液相关反应为主。

奥妥珠单抗：人源化糖基化Ⅱ型，直接细胞死亡作用（DCD）和ADCC更强，可克服利妥昔单抗耐药，用于初治滤泡性淋巴瘤。

抗HER2单抗

曲妥珠单抗：重组人单克隆抗体，阻断HER2同源二聚体，用于HER2阳性乳腺癌、胃癌，联合化疗/内分泌治疗增效。

帕妥珠单抗：人源化单抗，阻断HER2异源二聚体，需与曲妥珠单抗联用，不可单独使用。

抗EGFR单抗

西妥昔单抗：人鼠嵌合IgG1，用于RAS野生型转移