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医药生物行业新兴生物技术小核酸药物方兴未艾，海外创新与国内崛起共振.docxVIP

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  • 2026-03-31 发布于北京
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医药生物行业新兴生物技术小核酸药物方兴未艾，海外创新与国内崛起共振.docx

    目录

    前言 5

    1、小核酸，大时代，现代制药的第三次技术浪潮 6

    核酸药物风渐起：继小分子、抗体药物之后的第三大药物范式 6

    序列设计：ASO（反义寡核苷酸）与siRNA（小干扰RNA）为主流技术路径 8

    化学修饰：三代修饰技术演进，多种修饰类型提升小核酸成药性 10

    递送系统：肝内递送技术成熟，肝外递送拓展小核酸应用边界 12

    2、全球小核酸产业商业化加速，BD与研发协同共振 14

    产业链：固相合成法为首选，亚磷酰胺单体为基石，产业链上中下游价值分布清晰 14

    全球销售：小核酸市场规模持续扩容，ASO与siRNA平分秋色，Amvutt

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