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巨头抢滩基因编辑疗法2024-12-09

巨头抢滩基因编辑疗法

导读：2024年基因编辑领域异象频出！从诺和诺德的三个月3笔加注、以及Ascidian公司与罗氏（Roche）

约18亿美元针对神经疾病的RNA外显子编辑疗法的研究合作与许可协议，再到RNA编辑疗法在临床

试验中的首次成功实现，医药巨头对于愈显潜力的基因编辑疗法兴趣正愈发浓厚，相关数据显示2024年

前三季度全球在基因编辑疗法领域达成的合作交易已达10起，涉及金额超13亿美元。

DNA编辑

基因编辑是指通过特定的生物技术手段，对生物体的基因组中的特定基因序列进行精确的添加、删除或

替换，以实现对基因功能的定向改变。这种技术允许科学家们对生物的遗传质进行精确的修改，以研究基

因功能、治理遗传疾病或改良作物品种等。

自1987年Thompsson等建立起完整的ES细胞基因敲除小鼠模型依赖，基因编辑技术已经经过了几十

年的发展，从最早的同源重组技术（HR）到人工介导的锌指核酸酶技术（ZFNs）、再到近年来大热的规

律成簇的间隔短回文重复相关蛋白技术（CRISPR/Cas9），基因编辑技术得到快速发展。

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