全球罕见病药物可及性定价机制困境——基于2024年WHO基本药物清单更新.pdfVIP

全球罕见病药物可及性定价机制困境——基于2024年WHO基本

药物清单更新

摘要

本研究旨在深入分析2024年世界卫生组织（WHO）基本药

物清单（EssentialMedicinesList,EML）更新（以下简称

“2024年EML更新”）背景下，全球罕见病药物可及性与定价

机制存在的深层困境、具体表现及其对患者生命健康、医疗公

平、公共卫生伦理以及全球治理进程的潜在影响。罕见病药物

（又称“孤儿药”）的研发，由于其高昂的研发成本、漫长的

研发周期以及相对有限的患者群体，往往被视为市场失灵的典

型。为鼓励药企投入，各国普遍通过提供市场独占期、税收优

惠等激励政策。然而，这些政策在促进药物上市的同时，也导

致了罕见病药物定价极高，使其可及性在全球范围内面临严峻

挑战。2024年EML更新，作为国际社会审视药物可及性与公平

性的重要平台，清晰折射出在平衡创新激励、患者需求、产业

利益与全球公共卫生目标之间，国际社会所面临的观念差异、

制度困境与多边主义局限。本文通过对2024年EML更新相关文

件、WHO关于罕