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毕业设计（论文）报告
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罕见病救命药让“医学孤儿”不孤单
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罕见病救命药让“医学孤儿”不孤单
摘要：随着生物技术的快速发展，罕见病的研究和治疗取得了显著进展。然而，由于罕见病的发病率低，药物研发成本高，使得许多罕见病患者面临‘无药可医’的困境。本文以罕见病救命药为例，探讨其在‘医学孤儿’群体中的作用，分析我国罕见病药物研发的现状和挑战，提出相关建议，以期为罕见病患者带来希望，减轻其家庭和社会负担。本文首先概述了罕见病的定义和特点，然后重点分析了罕见病
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