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孤儿药真实世界研究的方法学研究进展

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孤儿药真实世界研究的方法学研究进展

摘要:随着孤儿药在临床治疗中的重要性日益凸显,孤儿药真实世界研究(Real-worldEvidence,RWE)作为一种新的研究方法,在孤儿药的研发和评估中发挥着越来越重要的作用。本文旨在综述孤儿药真实世界研究的方法学研究进展,包括研究设计、数据来源、数据分析方法以及伦理问题等方面,以期为孤儿药的研究提供参考和指导。

孤儿药是指用于治疗罕见病的药物,

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