基因治疗载体在遗传性视网膜疾病治疗中的应用研究_应用型研究课题.docx

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基因治疗载体在遗传性视网膜疾病治疗中的应用研究

第一章问题导向与应用需求分析

1.1现实问题识别与背景分析

1.1.1行业现状与问题识别

遗传性视网膜疾病（IRDs）作为全球致盲性眼病的主要病因之一，涵盖视网膜色素变性（RP）、Leber先天性黑蒙（LCA）等数十种单基因遗传病，影响全球约200万患者。当前临床治疗手段严重匮乏，传统方法如维生素补充或抗氧化剂仅能延缓病程，无法逆转视力损伤。基因替代疗法虽具潜力，但受限于递送载体效率低下，导致治疗基因无法稳定表达于视网膜感光细胞或视网膜色素上皮（RPE）细胞。行业痛点集中于载体转导率不足、免疫原性高及长期表