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维拉苷酶α治疗成人血液罕见病-戈谢病一例并文献复习.docx

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    毕业设计（论文）

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    维拉苷酶α治疗成人血液罕见病-戈谢病一例并文献复习

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    维拉苷酶α治疗成人血液罕见病-戈谢病一例并文献复习

    摘要：戈谢病是一种遗传性糖脂代谢疾病，由于葡萄糖脑苷脂酶（GBA）活性不足导致葡萄糖脑苷脂在体内沉积，引起多器官功能障碍。维拉苷酶α作为一种新型酶替代疗法，已被批准用于治疗戈谢病。本文通过一例成人戈谢病患者接受维拉苷酶α治疗的临床案例，对维拉苷酶α治疗戈谢病的疗效、安全性及临床应用进行了综述，并探讨了该疗法在我国的应用前景

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