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药品研发与生产手册（执行版）

第1章研发策略与立项规范

1.1研发目标设定与可行性分析

研发目标的设定必须遵循SMART原则，即具体（Specific）、可衡量（Measurable）、可达成（Attainable）、相关性（Relevant）和时限性（Time-bound）。以一款新型小分子靶向药物为例，目标不应仅是“提高肿瘤患者无进展生存期”，而应量化为“在II期临床中，较安慰剂组降低20%的无效率，并实现30%的客观缓解率（ORR），同时确保总研究成本控制在5亿元以内”。可行性分析需从技术、临床、经济及供应链四个维度进行综合评估，其中技术维度需确认候选药物在细胞水平上的作用机制是否明确，且需通过预实验数据证明其在动物模型中具有可转种的潜力，这直接关系到后续临床试验的开展效率。

在初步可行性分析中，必须引入“成本-效果”分析模型，通过对比不同靶点药物的临床前数据预测值与实际研发成本，筛选出性价比最高的候选分子，避免在低效靶点上浪费巨额资金，从而确保项目立项的科学性与经济性双重达标。立项依据的撰写需充分引用最新的国内外权威文献，明确阐述该药物在解决未满足临床需求（UnderservedNeeds）方面的独特性，例如针对罕见病人群的特定基因突变，并需引用行业报告数据证明现有治疗手段的局限性，以增强立项的说服力。可行性分析需涵盖团队能力评估