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医药研发流程与质量管理手册

第1章研发立项与计划管理

1.1药物研发可行性评估

在启动新药研发前，团队需首先进行“技术成熟度评估”，通过查阅全球专利数据库（如USPTO、EPO）及临床数据库（如ClinicalTrials.gov），确认目标靶点（如EGFR、BRAF）在药物研发领域的最新研究进展，并评估是否存在已上市的同类竞品或潜在的专利规避空间，以此判断项目的技术壁垒。团队需组建跨学科“技术可行性小组”，由首席科学家牵头，联合药理学家、毒理学家及统计学专家，针对候选药物的药代动力学（PK）参数、药效学（PD）特征及安全性终点，进行预实验设计，验证所选实验模型（如小鼠、非人灵长类或细胞系）是否足以支撑后续大规模临床前研究。

需开展“药物化学与工艺可行性分析”，利用高斯过程模型预测候选分子的合成路径，评估其合成成本、收率及潜在杂质风险，同时通过计算化学模拟（如分子动力学模拟）分析药物结合亲和力（IC50值）及稳定性，确保候选化合物具备可制造性。必须进行“临床前安全评估”，依据FDA及ICHM7指导原则，对候选药物的遗传毒性、生殖毒性及致癌性进行体外实验验证，并模拟在真实人体内的代谢路径，预测可能出现的药物相互作用，确保研发风险可控。需评估“供应链与法规合规性”，通过模拟全球不同地区的生产环境（如GMP标准、温度控制要求），制定应急预案，确保在