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药品研发与临床试验手册（执行版）

第1章药品研发概述与规划管理

1.1研发目标设定与立项依据

研发目标的设定必须遵循SMART原则，即具体的（Specific）、可衡量的（Measurable）、可实现的（Achievable）、相关的（Relevant）和有时限的（Time-bound），例如将细胞毒性化合物的IC50值设定为0.5μmol/L，并明确在12个月内完成预临床数据收集。立项依据需基于严格的毒理学筛选结果与药效学数据，例如依据ICHS6(R2)指南，当化合物在啮齿类动物中无显著毒性反应且药效学数据确证时，方可启动I期临床试验申请。

立项依据应包含明确的竞品差异化分析，例如对比同类抗癌药在患者生存期延长率上的差异，论证本新药在降低晚期患者复发率方面具有独特的临床优势。立项依据需通过多中心、多中心随机对照试验（RCT）的初步数据支撑，例如在2023年启动的III期临床试验中，主终点（总生存期）的中位数为18.4个月，显著优于对照组。立项依据应明确界定研究范围，例如限定在特定适应症（如非小细胞肺癌）中，排除其他合并症患者的数据干扰，确保研究结论的普适性。

立项依据需预留充足的统计学缓冲空间，例如在样本量计算中，考虑到20%的脱落率，最终纳入分析的患者数需达到400例，以确保最终分析具有足够的统计效力。

1.2研