基因治疗产品药代动力学研究指南（试行）.docx

基因治疗产品药代动力学研究指南（试行）

1目的与适用范围

1.1目的

本指南旨在规范基因治疗产品的药代动力学（PK）研究设计与实施，明确不同开发阶段、不同类型产品的研究要求，为药物研发者提供可操作的技术指导，保证研究数据的科学性、可靠性，支持基因治疗产品的临床开发与注册申报，保障临床用药的安全性与有效性。

1.2适用范围

本指南适用于各类体细胞基因治疗产品的药代动力学研究，包括：①体内基因治疗产品，即通过病毒载体、非病毒载体直接向人体内递送转基因或基因编辑工具的产品，如腺相关病毒（AAV）介导的凝血因子替换产品、脂质纳米粒（LNP）递送的mRNA体内编辑产品等；②体外基因修饰细胞治疗产品