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儿童脊髓性肌萎缩症症状前治疗专家共识 .pdf

儿童脊髓性肌萎缩症症状前治疗专家共识 .pdf

    儿童脊髓性肌萎缩症症状前治疗专家共识

    脊髓性肌萎缩症（spinalmuscularatrophy,SMA）是一种婴幼

    儿常见致死致残性神经肌肉疾病，因脊髓前角运动神经元退化变性导

    致肢体出现进行性肌无力与肌萎缩。近年来，疾病修正治疗（DMT）

    药物的出现和应用正渐改变SMA的自然病史，而症状前治疗作为

    “早诊早治”的终极形式，更有望使患儿存活且获得近于正常人的运

    动里程碑。

    为规范临床实践，中华医学会儿科学分会流行病学组等多学科团

    队联合美儿SMA关爱中心，采用改良德尔菲法制定《儿童脊髓性肌萎

    缩症症状前治疗专家共识

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