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糖皮质激素-聚乙烯亚胺：新型基因给药系统的深度剖析与展望

一、引言

1.1研究背景与意义

随着分子生物学的飞速发展，基因治疗作为一种极具潜力的治疗方式，为众多难治性疾病的攻克带来了新的曙光。自20世纪70年代基因治疗的概念首次被提出，这一领域便经历了从理论探索到临床应用的漫长且曲折的发展历程。1990年，美国国家食品药品监督管理局正式批准了第一个基因治疗临床试验，标志着基因治疗技术正式踏入临床研究阶段。此后，基因治疗在全球范围内掀起了研究热潮，众多科研团队和医疗机构纷纷投身其中，不断探索其在各类疾病治疗中的应用潜力。

基因治疗的核心在于将外源正常基因或有治疗作用的基因，通过特