生物医学新技术临床研究备案指导清单（第1版）.docxVIP

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附件

生物医学新技术临床研究备案指导清单

（第1版）

一、基因治疗新技术

（一）病毒载体基因治疗新技术

病毒载体基因治疗新技术是以腺相关病毒等为载体，以体内治疗方式将核酸（如DNA、RNA、小核酸等）导入靶细胞，主要借助基因替代、基因增补、基因沉默或基因编辑等手段，通过补充、干扰或调节目标蛋白表达的一种新技术。

（二）非病毒载体基因治疗新技术

非病毒载体基因治疗新技术是指利用脂质纳米颗粒（LNP）等非病毒载体，以体内治疗方式将核酸（如DNA、RNA、小核酸等）或核酸—蛋白复合物递送至靶细胞，主要借助基因替代、基因增补、基因沉默或基因编辑等手段，通过补充、干扰或调节目标蛋白表达的一种新技术。

（三）类病毒载体基因治疗新技术

类病毒载体基因治疗新技术是指利用病毒样颗粒等经过工程化改造的人工类病毒载体，以体内治疗方式将核酸（如DNA、RNA、小核酸等）或核酸—蛋白复合物递送至靶细胞，主要借助基因替代、基因增补、基因沉默或基因编辑等手段，通过补充、干扰或调节目标蛋白表达的一种新技术。

（四）无载体基因治疗新技术

无载体基因治疗新技术是指不依赖病毒、类病毒或合成纳米颗粒等传统载体，而通过物理递送（如电穿孔）或生物分子介导递送（如细胞穿膜肽、靶向抗体），以体内治疗方式将核酸（如DNA、RNA、小核酸等）或核酸—蛋白复合物直接导入靶细胞，主要借助基因替代、基因增补、基因