制药行业研发部工程师新药研发设计手册.docx

制药行业研发部工程师新药研发设计手册

第1章研发立项与战略规划

1.1创新药研发路径选择

在制定研发路径时，工程师需首先评估药物的靶点类型，若为膜受体或细胞表面蛋白，优先考虑基于小分子配体的“小分子-抗体偶联”或“小分子-抗体偶联”策略，此类路径通常能利用现有抗体平台大幅缩短开发周期；若靶点位于细胞内，则需评估是否采用“小分子-小分子”的联合用药策略，例如通过调节细胞代谢酶（如琥珀酸脱氢酶）来阻断肿瘤细胞能量供应，从而发挥双重抑制作用。针对肿瘤微环境异质性的问题，工程师应设计“双模靶向”策略，即同时利用药物A结合肿瘤特异性受体（如HER2）和药物B结合血管抑制