真实世界研究服务规范.docVIP

真实世界研究服务规范

一、核心定义与基本原则

真实世界研究（Real-WorldStudy,RWS）是指在真实医疗环境中收集与研究对象健康相关的数据，通过科学分析获得医疗干预措施效果及安全性证据的研究过程。其核心特征在于数据来源于实际临床实践，研究场景不受严格实验条件限制，能够反映不同人群、不同医疗条件下的干预效果，与传统随机对照试验（RCT）形成互补。该研究方法适用于药品和医疗器械的上市后再评价、罕见病治疗效果验证、儿科人群用药安全评估等多个领域，尤其在解决RCT难以覆盖的临床问题方面具有独特价值。

开展真实世界研究需遵循四项基本原则：科学性要求研究设计符合流行病学与生物统计学原理，确保结论的可靠性；规范性强调从数据采集到结果分析的全流程标准化，参考国家药监局发布的《真实世界研究技术指导原则》等文件；伦理性要求严格保护患者隐私，通过伦理审查并获得知情同意；实用性则聚焦临床实际需求，研究结果应能直接支持医疗决策或监管审批。

二、研究设计规范

（一）设计类型选择

根据研究目的和数据特征，真实世界研究可采用观察性研究或干预性研究设计。观察性研究是目前应用最广泛的类型，包括回顾性队列、前瞻性队列和回顾-前瞻性队列三种形式。回顾性研究利用已有的历史数据（如医院电子病历、医保数据库），适用于快速评价长期用药安全性；前瞻性研究则从研究启动时开始收集数据，能更准确地记录干预措施与结局的时序关