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医药行业研发部研究员新药研发工作手册

第一章研发策略与项目立项

1.1研发目标设定与可行性分析

首先明确研发的核心商业价值与临床终点，需基于公司年度营收预测设定量化指标，例如以“新上市药物临床三期总费用控制在8000万美元以内”作为年度核心KPI，以此作为所有研发决策的锚点。②在设定目标时，必须区分“探索性目标”与“开发性目标”，前者侧重于发现新靶点或新机制，后者侧重于基于现有分子库的优化与注册申报，需根据项目阶段动态调整侧重点。进行初步研发可行性分析时，应重点评估技术成熟度（TAM）与数据质量，对于候选药物需核查其SAR研究中的构效关系数据，确保活性位点未被覆盖，避免重复造轮子。④需利用分子对接与自由能计算模拟（如MM/GBSA方法）对候选分子进行初步筛选，预测其结合亲和力，若模拟显示结合能低于-6kcal/mol，则可直接排除，大幅降低后续实验成本。⑤必须考量供应链的稳定性与原材料供应风险，例如对于依赖特定稀有天然产物或半合成前体药物的项目，需提前评估下游合成路线的替代方案，确保关键中间体（如中间体A）的产能满足至少200%的峰值需求。最后进行财务可行性测算，需对比“净现值（NPV）”与“内部收益率（IRR）”，若NPV低于公司加权平均资本成本（WACC）的50%则停止研发，确保研发投入在财务模型上具有正回报预期。

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