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儿童横纹肌肉瘤多学科综合治疗规范指南（2024年版）

一、总则

1.1编制目的

为统一我国儿童横纹肌肉瘤（Rhabdomyosarcoma，RMS）诊疗路径，提高总体生存率与生存质量，减少治疗相关毒性及远期并发症，依据最新循证医学证据、国际指南进展及我国医疗资源现状，制定本规范指南，供各级儿童肿瘤诊疗中心、综合医院儿科、肿瘤科及相关专业参考执行。

1.2编制依据

《中华人民共和国基本医疗卫生与健康促进法》

《儿童恶性肿瘤诊疗规范（2021年版）》

国际儿科肿瘤学会（SIOP）2023RMS诊疗共识

美国儿童肿瘤协作组（COG）ARST1431研究终点报告

欧洲儿科软组织肉瘤研究组（EpSSG）RMS2005长期随访结果

中国抗癌协会儿童肿瘤专业委员会2022年《软组织肉瘤诊疗建议》

国家卫生健康委《抗肿瘤药物临床应用管理办法》（2022年修订）

1.3适用范围

本指南适用于0—18岁确诊横纹肌肉瘤的患儿，包括胚胎型、腺泡型、多形型及特殊亚型；涵盖初诊、复发/难治、转移各阶段；适用于开展多学科诊疗（MDT）的二级及以上医疗机构。

1.4术语与定义

横纹肌肉瘤（RMS）：起源于间充质、向骨骼肌方向分化的恶性软组织肿瘤。

危险度分组（RiskStratification）：基于病理亚型、术后分期、临床分期（TNM/IRS）、年龄及转移部位，将患儿分为低危、中危、高危、极