医药行业研发部工程师临床试验手册.docx

医药行业研发部工程师临床试验手册

第1章试验方案设计与注册申报

1.1试验方案制定与审批流程

试验方案的制定始于对疾病靶点的精准定义，需明确疾病分期、病理亚型及预后指标，例如针对肺癌选择EGFR突变状态作为关键入组标准，确保方案具有临床意义。研究者需根据初步数据估算所需的样本量，考虑主要终点（如生存率）的统计学效能（Power）和显著性水平（Alpha），通常设定为80%效能和5%Alpha，并预留10%-15%的脱落率以应对患者招募困难。

方案必须包含详细的入排标准（Inclusion/ExclusionCriteria），例如排除正在接受免疫治疗或存在严重合