2025年医药行业研发部工程师新药研发规范手册.docxVIP

2025年医药行业研发部工程师新药研发规范手册

第1章研发立项与可行性评估

1.1药物研发策略选择与目标设定

研发策略选择需基于疾病负担分析、靶点验证结果及专利环境综合评估。例如，针对阿尔茨海默病（AD）而言，若经过多轮临床前研究确认某单一蛋白（如Tau蛋白）为关键致病因子，且该靶点已有3个以上处于中后期临床阶段的竞品，则策略应锁定为“仿制+改良”路线，目标设定为在36个月内将药物上市，以规避专利悬崖风险，同时通过引入基因编辑技术提升疗效。若该靶点为全新靶点且无竞品，则策略调整为“完全原创”路线，目标设定为在48个月内实现IND（临床试验申请）提交，需投入更高的研发资源以构建独特的竞争优势。目标设定必须量化具体，包含明确的终点指标、剂量范围及主要不良事件（MAE）发生率。例如，设定主要终点为“让-梅里克（JMP）评分下降20%且无MAE发生”，目标剂量设定为每日50mg，预期MAE发生率控制在15%以内，主要不良反应需包括“轻度头痛”和“恶心”。还需设定次要终点如“认知功能测试（MMSE）评分”的具体提升幅度，以及关键安全性指标（如肝肾功能异常率）的接受上限，确保目标具有可执行性和统计学意义。

研发策略选择需结合药代动力学（PK）预测模型进行可行性预评估，确保给药方案在目标人群中具有合理的吸收分布代谢排泄特征。例如，若选择口