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超声联合微泡：基因转染技术的革新与展望

一、引言

1.1研究背景与意义

基因治疗作为现代医学领域极具潜力的治疗手段，为攻克诸多难治性疾病带来了新的希望。通过将正常基因或具有治疗作用的基因导入人体靶细胞，基因治疗能够纠正基因缺陷、发挥治疗功效，从而达到治愈疾病的目的。在遗传病治疗方面，对于像囊性纤维化、血友病等单基因遗传病，基因治疗有望从根本上修复缺陷基因，使患者恢复正常生理功能；在肿瘤治疗领域，基因治疗可通过增强机体免疫系统对癌细胞的识别和攻击能力，或者直接抑制肿瘤细胞的生长和扩散，为癌症患者提供新的治疗策略；此外，在心血管疾病、神经系统疾病等其他疾病的治疗中，基因治疗也展现出独特的优势和巨