肌萎缩侧索硬化转基因鼠模型腰髓：基因表达与可变剪接的深度剖析.docxVIP

肌萎缩侧索硬化转基因鼠模型腰髓：基因表达与可变剪接的深度剖析

一、引言

1.1研究背景与意义

肌萎缩侧索硬化（AmyotrophicLateralSclerosis，ALS），又被称为渐冻症，是一种极其严重的神经退行性疾病。该疾病主要特征为上、下运动神经元进行性退化，导致患者肌肉逐渐萎缩、无力，身体各项机能不断衰退。从运动功能受损的角度来看，患者早期可能只是感到肢体轻微无力、活动笨拙，如扣扣子、写字等精细动作变得困难，但随着病情的发展，肌肉萎缩和无力的范围会逐渐扩大至全身，患者会逐渐失去行走、站立甚至自主坐立的能力，只能长期卧床。在呼吸方面，呼吸肌群受到影响后，患者会出现呼吸不畅，表现