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儿童慢性髓细胞性白血病诊疗专家共识

一、前言

1.1疾病概述

儿童慢性髓细胞性白血病（ChronicMyeloidLeukemia,CML）是一种起源于多能造

血干细胞的恶性克隆性疾病，以费城染色体（Philadelphiachromosome,Ph）和BCR-

ABL融合基因为主要特征。相较于成人CML，儿童CML发病率较低，约占儿童白血病的

3%-5%，好发于学龄期儿童及青少年，男女发病比例无显著差异。其病理生理机制主要

为BCR-ABL融合蛋白具有持续酪氨酸激酶活性，导致造血干细胞异常增殖、分化障碍及

凋亡受阻，临床表现为外周血白细胞显著升高、脾脏肿大及骨髓造血功能异常。

1.2诊疗现状与挑战

近年来，随着酪氨酸激酶抑制剂（TyrosineKinaseInhibitors,TKIs）的广泛应用，儿

童CML的治疗模式发生了根本性转变，患者长期生存率显著提高。然而，儿童群体在药

代动力学、药效学、生长发育、心理社会因素等方面与成人存在差异，且长期治疗可能面

临生长迟缓、骨骼发育异常、第二肿瘤风险等问题。目前，儿童CML诊疗仍面临诸多挑战，

如TKIs在儿童中的最佳剂量调整、