利司扑兰-全球首个获批治疗SMA的口服疾病修正治疗药物.pptx

利司扑兰-全球首个获批治疗SMA的口服疾病修正治疗药物改写SMA治疗新纪元

目录第一章第二章第三章药物概述作用机制获批历程

目录第四章第五章第六章临床意义中国市场引入未来展望

药物概述1.

01利司扑兰是全球首个靶向SMN2基因mRNA剪接的口服小分子药物，通过修改SMN2基因的剪接过程，增加功能性SMN蛋白的产生。基因剪接修饰剂02药物能通过血脑屏障，同时作用于中枢神经系统和全身组织，实现多系统SMN蛋白水平的提升。血脑屏障穿透性03相比鞘内注射或静脉给药，口服溶液剂型（草莓味）显著提高患儿依从性，适合长期规范化治疗。口服给药优势04属于能改变疾病进程的药物类别，而非仅缓解症状，可延缓神经元