生物医药研发流程与规范手册.docx

生物医药研发流程与规范手册

第1章研发立项与可行性研究

1.1项目背景与需求分析

项目背景需基于宏观行业趋势与微观企业痛点进行双重论证。以某创新药企开发一款针对阿尔茨海默病（AD）的新型口服小分子药物为例，背景分析应指出全球AD患病率已从2015年的25.7%攀升至2023年的27.4%，且传统认知药物因代谢毒性大、疗效不确切面临退市风险，这构成了立项的紧迫性背景。需求分析必须严格对照临床指南与患者诉求，明确“治疗靶点-药物分子”的对应关系。在AD领域，需具体阐述如何利用P301S突变位点的淀粉样蛋白斑块作为核心靶点，分析现有药物（如利奈佐米）在穿透血