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药物研发与临床试验手册（执行版）

第1章

1.1创新药物研发路径选择

依据疾病靶点特性与临床需求，首先需明确药物研发的核心策略是“小分子靶向”还是“生物大分子（抗体/ADC）”。以抗癌药物为例，若靶点为特定激酶突变，首选小分子抑制剂以追求高口服生物利用度；若靶点为膜结合蛋白且表达量低，则需采用单克隆抗体或融合蛋白策略。在确定方向后，必须评估研发路径的“性价比”与“成功概率”。例如，对于实体瘤难治性病例，若现有靶向药耐药率超过40%，则需转向“双抗联合用药”或“ADC药物”等高难度路径，这要求团队具备跨学科协作能力。

需对比不同路径的时间成本与风险分布。传统小分子合成路线周期约为