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2025年生物制药与基因编辑技术手册

第1章生物制药前沿技术综述与分类

1.1细胞与基因治疗（CGT）体系构建

细胞与基因治疗（CellandGeneTherapy,CGT）作为生物制药的颠覆性领域，其核心在于利用改造或引入的细胞及基因来治疗疾病。目前，全球监管机构（如FDA和EMA）已批准了包括CAR-T疗法在内的多种CGT产品，其临床疗效显著优于传统化疗方案。在CAR-T疗法中，患者自身的T淋巴细胞被体外扩增并改造为表达特异性抗原受体（CAR）的细胞，随后回输至患者体内以靶向清除肿瘤细胞。一个典型的CAR-T细胞疗法方案，如针对B细胞淋