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2025年药品研发与注册流程指南

第1章研发立项与战略规划

1.1市场机会识别与靶点筛选

市场机会识别始于对全球疾病负担数据的深度交叉分析，需结合发病率增长率与药物获批历史数据。例如，针对2025年预测的阿尔茨海默病（AD）患者数量将突破5000万大关，且现有治疗手段疗效瓶颈明显，这构成了巨大的市场缺口。在靶点筛选阶段，必须利用多组学数据（如基因组、蛋白质组及代谢组）进行精准匹配。以双硫仑受体（DLK）作为AD新靶点为例，通过筛选发现其在特定亚型中的高表达量，且该靶点未被现有药物覆盖，具备显著的临床转化潜力。

机会识别需结合患者报告结局（PROs）与真实世界证据（RW