遗传性血管性水肿和阵发性睡眠性血红蛋白尿症的口服小分子疗法侵袭预防市场的格局重塑.docx

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《遗传性血管性水肿和阵发性睡眠性血红蛋白尿症的口服小分子疗法侵袭预防市场的格局重塑》

一、调研概述

1.1调研背景与目的

遗传性血管性水肿（HAE）和阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）均为严重威胁生命且需要长期管理的罕见病。

在二者长期侵袭预防领域，注射用单克隆抗体和补体C5抑制剂曾长期占据主导地位，构建了稳固的治疗格局。

然而，新一代口服小分子药物——血浆激肽释放酶抑制剂与B因子抑制剂的相继问世，正在以前所未有的方式颠覆现有市场秩序。

这一变革不仅源于药物递送路径的根本改变，更触发了患者依从性、医疗资源消耗以及市场价值的重新分配。

从皮下注射或静脉输注转向口服片剂，看似仅