生物科技应用与发展趋势手册.docx

生物科技应用与发展趋势手册

第一章基础理论前沿

第一节基因编辑与基因编辑工具

1.1基因编辑技术的核心机制与工具分类

基因编辑技术的本质是将外源DNA序列精准引入基因组特定位置，通过核酸酶切割或模板修复实现基因功能的敲除、插入或替换。以CRISPR-Cas9系统为例，其核心是利用向导RNA（gRNA）引导Cas9核酸酶在基因组特定位点产生双链断裂（DSB），随后细胞通过非同源末端连接（NHEJ）或同源重组修复（HDR）完成编辑。在工具分类上，CRISPR-Cas9是目前应用最广泛的工具，其Cas9蛋白需与gRNA结合才能识别靶序列，通过PAM序列（如