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2025年生物医药研发流程与质量控制手册

第1章

1.1研发目标设定与可行性评估

研发目标设定需遵循SMART原则，即具体（Specific）、可衡量（Measurable）、可达成（Attainable）、相关性（Relevant）和时限性（Time-bound）。例如，在细胞治疗药物研发中，目标不应仅定为“提高疗效”，而应明确为“在24个月内将特定难治性肿瘤患者的中位无进展生存期（PFS）延长15%以上”。可行性评估需结合内部数据与外部技术扫描，利用专利数据库分析领域技术成熟度曲线，并参考临床前数据积累情况。若某靶点已有成熟药物，则目标需调整为“优化给药方案”而非“从头发现新靶点”，确保项目落在现有技术可行范围内。

在评估临床前阶段时，需建立严格的“预临床-临床前”转化漏斗模型，将初步细胞功能数据转化为可入组患者的生物标志物数据，确保研究设计能直接支撑后续临床试验方案的制定，避免前期投入浪费。可行性分析应包含对关键失败模式的预判，例如在基因编辑技术中，需评估脱靶效应和递送效率的潜在瓶颈，并制定相应的备选方案（PlanB），如引入双递送系统或优化载体结构，以应对技术不成熟带来的风险。设定目标时需引入动态调整机制，根据技术迭代速度（如CRISPR技术的快速演进）和资金到位情况，每半年对目标进行一次修订，确保目标既具有挑战性又具备现实操作性，避免